크리스퍼 테라퓨틱스 주가 전망 :: CRSP 주식
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목 차
01 Overview
02 투자 포인트
03 리스크 점검 및 목표주가
OVERVIEW
크리스퍼 테라퓨틱스(CRISPR Therapeutics, CRSP US)는 2013년 스위스에서 설립된 바이오 기업입니다.
DNA를 인식하여 그것을 가공하는 기술인 3세대 유전자 가위 크리스퍼를 기반으로 이상 혈색소증(Hemoglobinopathies), 혈액암 등 현재 기술 수준으로는 치료가 불가능한 희귀병 치료를 위한 후보물질을 연구하고 있습니다.
Vertex Pharmaceuticals, ViaCyte, Curevac, Bayer 등 다수의 기업들과 파트너십 관계를 구축하기도 하였습니다.
크리스퍼 테라퓨틱스의 사업 내용을 이해하기 위해 간단히 유전체 편집(Genome editing)에 대해 짚어보면, 우리 세포 내에 존재하는 세포핵에는 단백질과 DNA로 구성된 염색체 46개가 존재합니다.
이 중 문제가 되거나 목표로 하는 DNA의 수정 및 치환을 통해 질병 치료 효과를 노리는 것이 유전자 편집의 기본 개념입니다.
이를 위해서는 유전자 특정 부위를 절단하여 교정하는 조작된 핵산 분해효소가 필요합니다.
크리스퍼(CRISPR)는 주기적 간격으로 분포하는 짧은 회문구조 반복 서열(Clusted Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats)입니다.
바이러스는 세포를 감염시킬 때 자신의 DNA를 세포에 주입하는데, 크리스퍼 시스템은 해당 DNA를 염색체 일부에 넣어둔 후 감염된 적이 있는 바이러스를 시간이 지나도 기억하도록 하며, 이후 세포 내부에 동일 바이러스가 침투한다면 바이러스의 DNA를 인식해 추적 및 파괴하는 역할을 수행합니다.
크리스퍼는 21개 염기서열을 인식하기 때문에 이전 세대 대비 높은 정확성, 그리고 낮은 비용, 빠른 속도를 자랑하며 그 기술 가치를 인정받아 2020년 노벨 화학상 수상자로 CRISPR/Cas9 유전자 가위를 발견한 에마누엘 샤르팡티에(Emmanuelle Charpentier)와 제니퍼 다우드나(Jennifer Doudna) 교수가 선정되었습니다.
투자 포인트
크리스퍼 테라퓨틱스의 파이프라인은 1) 이상 혈색소증(Hemoglobinopathies) 치료제와, 2) 키메릭 항원 수용체 T세포 항암제, 3) 1형 당뇨 치료제, 4) in vivo 형태의 네 가지 분류가 가능합니다.
이 중 앞선 2가지 분류가 임상 1상 및 2상을 진행 중이며, 이상 혈색소증은 Vertex Pharmaceuticals와 파트너십을 체결하여 진행 중이며, CAR-T 항암제 파이프라인은 자체 개발하고 있는 것이 주요 특징입니다.
1) 게임 체인저 CTX001
CTX 001은 크리스퍼의 파이프라인 중 임상 진행 측면에서 가장 앞서 있는 메인 파이프라인입니다.
현재 임상 1,2상이 동시에 진행되고 있으며 2020년 12월에는 ASH(미국 혈액학회)에서 긍정적 중간 데이터도 발표한 바 있습니다.
해당 후보물질은 베타 지중해성 빈혈(Beta-thalassemia)과 겸상 적혈구 빈혈증(Sickle Cell Disease) 적용에 대한 연구가 진행 중입니다.
두 질환은 혈액질환인 혈색소 이상증의 일종으로 헤모글로빈을 구성하는 베타 글로빈 유전자 변이로 발생하는 유전 질환입니다.
현재 유일한 치료법은 골수 이식이며, 연간 전 세계 태아 중 해당 질병을 보유한 숫자는 각각 6만, 30만 명 수준입니다.
지속적인 수혈이 필요하다는 점에서 환자의 부담이 크며 합병증 위험도 존재합니다.
2020년 12월 ASH에서 공개된 TDT 환자 7명 및 SCD 환자 3명을 대상으로 한 임상 중간 결과에서 전원 헤모글로빈과 태아 헤모글로빈 수치가 증가하였고 수혈이 불필요하게 되었습니다.
7명의 TDT환자는 3-18개월 추적기간 동안 수혈 독립성을 취득하였고, 3명의 SCD 환자는 3-15개월 동안 혈관 폐색(VOC) 위험에서 벗어났습니다.
이번 데이터가 공개된 10명의 환자 외 추가 10명에 대한 중간 데이터는 2021년 콘퍼런스에서 공개될 예정입니다.
2) CTX100 시리즈
크리스퍼 테라퓨틱스는 크리스퍼 기술을 CAR-T에 적용하여 기존 자가유래 치료제에서 동종이형 치료제로의 전환을 추구하고 있습니다.
CAR-T는 키메라 학원 수용체 T 세포의 줄임말로 CAR은 T 세포에 신규 유전자 삽입으로 특정 단백질을 표적 하는 능력을 부여한 수용체 단백질입니다.
따라서 정상 환자 T 세포에 종양 표면 향원을 표적하는 CAR을 발현하는 유전자를 주입하면 항암 치료 목적의 CAR-T 면역치료제를 만들 수 있습니다.
기존 자가유래 치료제는 1) 암 환자 본인의 T 세포 채집 2) 유전정보 주입 3) 배양 4) 대량 증식 5) 재주입 과정을 거쳤으나, 이 과정에서 4-6주 정도의 시간이 소요되었고, 세포 운반 과정, 높은 비용 등 여러 가지 면에서 문제가 발생하였습니다.
또한 사이토카인 방출 신드롬이나 신경 독성과 같은 부작용 및 내성 문제뿐 아니라 특정 환자 맞춤형이기 때문에 범용 치료제의 역할을 하지 못한다는 큰 단점이 있었습니다.
하지만 동종이형 치료제의 가장 큰 문제점으로 이식편대 숙주병이 발생하는 것이었고, 크리스퍼 기술은 이를 해결하기 위해 기본적으로 3가지의 유전자 편집을 시행합니다.
CTX110 시리즈는 3가지 유전자 편집이 기본 적용되었으며, CTX130는 2가지 편집 요소가 추가되었습니다.
1) CAR-T의 T 세포 수용체 제거 - TRAC 유전자를 제거하는 방식을 통해 공여자의 T 세포는 환자의 조직을 항원으로 인식하지 않는다.
2) MHC1 제거 - MHC1는 주조직 적합성 복합체로 세포질 내부 항원을 제시하는 역할을 담당한다. 일종의 신분증과 같이 Self와 Non-self를 구분 시 사용하는 지표.
3) 질환별 CAR이 타깃으로 하는 도메인 삽입
리스크 점검 및 목표주가
크리스퍼 테라퓨틱스를 포함해 같은 유전자 편집 업계에 있는 BEAM Therapeutics, Editas Medicine, Intelia Therapeutics 모두 2020년 노벨 화학상 발표 이후 큰 폭의 주가 상승을 하여 밸류에이션에 굉장히 피로감이 있는 상태입니다.
현재 유전자 편집 테마 전체의 모멘텀이 굉장히 강한 상태이므로, 테마 중에서도 R&D 규모와 순 손실, 현금 보유량 등 기업의 기초체력을 기반으로 종목 선택에 신중해야 할 것이라고 생각합니다.
그중에서도 크리스퍼 테라퓨틱스는 CTX001의 본격적인 매출액 발생이 시작됨에 따라 2025년경 흑전이 예상되고 있으며, 이는 피어 그룹 대비 가장 빠른 턴어라운드입니다.
현재 부채 비율 또한 4%가 채 안되며, 현금성 자산은 10억 달러가 넘으므로 향후 수년간은 자본 지출에 큰 부담이 없을 것으로 판단됩니다.
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# 이상으로 크리스퍼 테라퓨틱스에 대해 알아보았습니다.
위 글은 특정 종목에 대한 매매를 추천하는 글이 아닙니다.
주식 투자로 인한 손해와 이득은 모두 본인의 몫이니 참고만 부탁드립니다. 감사합니다.
